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넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)

Nexviazyme injection (Avalglucosidase alfa)

제약회사
(주)사노피-아벤티스코리아
주성분
아발글루코시다제알파 밀리그램
분류
[03950] 효소제제
모양
백색 내지 연한 노란색의 동결 건조물이 무색투명한 바이알에 든 쓸 때 녹여 쓰는 주사제
허가일
2023.03.29 (허가)

넥스비아자임주 한눈에 보기

넥스비아자임주(아발글루코시다제알파) — (주)사노피-아벤티스코리아의 전문의약품(처방 필요).

아래 내용은 식약처 허가사항을 요약한 참고용입니다. 복용은 의사·약사의 지시를 따르세요.

효능
폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법에 사용한다. 자세히
복용법
이 약은 폼페병 또는 다른 선천성 대사질환 또는 신경근육질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여되어야 한다. 이 약의 권장용량은 체중 kg당 20mg으로 2주에 1회씩 정맥 내 투여한다. 영아발병형 폼페병(IOPD) 환자에서의 용량 조절: 체중 kg당 20mg으로 투여 받는 동안 심장, 호흡기 자세히
부작용
임상시험에서 보고된 이상사례 4건의 임상 시험(EFC14028/COMET, ACT14132/mini-COMET, TDR12857/NEO, LTS13769/NEO-EXT)의 통합 안전성 분석에는 이 약 투여 환자 총 142명 (성인 118명, 소아 24명)이 포함되었다. 자세히

넥스비아자임주 효능·효과

폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법에 사용한다.

광고

넥스비아자임주 복용법 (용법·용량)

이 약은 폼페병 또는 다른 선천성 대사질환 또는 신경근육질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여되어야 한다.

1. 용량

이 약의 권장용량은 체중 kg당 20mg으로 2주에 1회씩 정맥 내 투여한다.
영아발병형 폼페병(IOPD) 환자에서의 용량 조절:
체중 kg당 20mg으로 투여 받는 동안 심장, 호흡기, 및/또는 운동 기능의 개선 부족이나 불충분한 반응을 보이는 IOPD 환자의 경우, 안전성 우려 (예를 들어, 중증 과민반응, 아나필락시스반응, 또는 체액과부하 위험)가 없을 경우 2주에 1회 체중 kg당 40mg으로의 용량 증가를 고려해야 한다.
이 약의 40mg/kg 2주 1회 투여에 내약성이 없는 환자 (예를 들어, 중증 과민반응, 아나필락시스반응, 또는 체액과부하 위험)는 20mg/kg 2주 1회 용량으로의 감소를 고려한다.
알러지 반응을 예방하거나 줄이기 위하여 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드로 전처치를 할 수 있다.

2. 용법

주입속도는 환자 반응 및 편안함에 따라 결정하여 점차 증가하면서 투여되어야 한다. 초기 권장 주입 속도는 1 mg/kg/hour이다. 주입 관련 반응의 징후가 없을 경우 투여 후 매 30분마다 주입속도를 증가시킬 수 있으며 다음 표에 따른다. 주입 속도 증가 전, 각 주입단계의 마지막 시점에 활력징후를 확인한다.
주입 속도 증가 일정

권장 용량

주입속도 (mg/kg/hour)

총 주입시간(h)

1단계

2단계

3단계

4단계

5단계

20 mg/kg

1

3

5a

7a

-

4~5

40 mg/kg

4 단계 절차

1

3

5

7

-

7

5 단계 절차b

1

3

6

8

10b

5

a 권장용량이 20 mg/kg이고 체중이 1.25-5 kg인 환자에서 최대 주입 속도는 4.8 mg/kg/hour를 적용할 수 있다.
b 권장용량이 40 mg/kg이고 체중이 1.25-5 kg인 환자에서 최대 주입 속도는 9.6 mg/kg/hour를 적용할 수 있다.
아나필락시스 또는 중증 과민 반응 또는 중증 주입 관련 반응이 발생하는 경우, 즉시 이 약 투여를 중단하고 적절한 의학적 치료를 시작한다. 경증-중등증 과민반응이나 주입 관련 반응이 발생하는 경우, 주입 속도를 감소하거나 투여를 일시적으로 중단하고/거나 적절한 의학적 치료를 할 수 있다.
주입을 일시적으로 중지해도 증상이 지속될 수 있기 때문에, 의료진은 30 분 이상 기다리며 증상이 소실되는지 살펴본 후 당일 주입 중단 여부를 결정한다. 증상이 진정되면 증상 발생 당시 주입 속도의 절반 또는 그 이하로 주입을 재개하여 30 분 동안 주입한 후 주입 속도를 50% 높여 15~30 분 동안 주입한다. 증상이 재발하지 않으면 증상 발생 당시의 주입 속도까지 주입 속도를 높이고 최대 속도에 도달할 때까지 단계적으로 계속 증가하는 것을 고려한다.
3. 용액 조제 방법
용액 제조는 무균적으로 실시되어야 한다. 바이알은 일회용이며, 사용하지 않은 용해된 용액이 담긴 바이알은 폐기한다.
1) 바이알 수 결정
환자 체중(kg) × 용량 (mg/kg) = 환자 투여량(mg)
환자 투여량(mg) ÷ 100 mg/vial = 필요 바이알 수(vial)
* 사용예1: 환자 체중 (16kg) x 용량 (20mg/kg) = 환자 투여량 (320mg)
환자 투여량 (320mg) ÷ 100 mg/바이알 = 3.2, 즉 4바이알 필요
* 사용예2: 환자 체중 (16kg) x 용량 (40mg/kg) = 환자 투여량 (640mg)
환자 투여량 (640mg) ÷ 100 mg/바이알 = 6.4, 즉 7바이알 필요
2) 필요한 만큼의 바이알을 냉장고에서 꺼내어 용해하기 약 30분 전부터 상온에 보관한다.
3) 각 바이알에 10.0mL의 멸균 주사용수를 천천히 주입한다. 각 바이알은 10mg/mL 농도 (100mg/10mL)가 된다. 주사용수가 동결건조 분말에 강한 충격을 주지 않도록 해야하며, 거품이 발생하지 않도록 한다. 바이알 안쪽 벽으로 천천히 주사용수를 가하며, 동결건조 분말 위에 직접적으로 떨어뜨려서는 안 된다. 각 바이알을 기울여 부드럽게 회전하며 용해시킨다. 바이알을 거꾸로 뒤집거나, 소용돌이치게 만들거나, 흔들어서는 안 된다.
4) 용해된 각 바이알 용액의 입자와 변색여부를 즉시 육안으로 검사한다. 만일 입자가 관찰되거나 용액이 변색된 경우 사용해서는 안 된다.
5) 용해된 용액은 최종 농도 0.5mg/mL ~ 4mg/mL가 되도록 5% 포도당(덱스트로스) 주사액으로 희석되어야 한다. 환자 체중에 근거한 총 주입 부피는 아래 표(환자 체중에 따른 권장주입량)를 참고한다.
6) 환자 체중에 따라 계산된대로 각 바이알에서 용해된 용액을 천천히 뽑아낸다.
7) 이를 즉시 5% 포도당(덱스트로스) 주사액에 주입한다. 주입백에 거품이 발생하거나 교반되지 않도록 하고, 공기가 들어가지 않도록 한다.
8) 희석액이 섞이도록 주입백을 부드럽게 뒤집거나 주무른다. 흔들어서는 안된다.
9) 주입 시 0.2㎛ 저 단백결합 in-line filter를 사용하는 것이 권고된다. 주입이 끝난 후 정맥 주사선을 5% 포도당(덱스트로스) 주사액으로 세척한다.
10) 이 약을 다른 제품들과 동일한 정맥 주사선으로 같이 주입하지 않는다.
<환자 체중에 따른 권장주입량>

환자체중범위

(kg)

20mg/kg 용량 시

총 주입량(mL)

40 mg/kg 용량 시

총 주입량 (mL)

1.25 - 5

50

50

5.1 - 10

50

100

10.1 - 20

100

200

20.1 - 30

150

300

30.1 - 35

200

400

35.1 - 50

250

500

50.1 - 60

300

600

60.1 - 100

500

1000

100.1 - 120

600

1200

120.1 - 140

700

1400

140.1 - 160

800

1600

160.1 - 180

900

1800

180.1 - 200

1000

2000

넥스비아자임주 부작용·주의사항

전체 11개 항목 펼치기/접기

1. 경고

1) 아나필락시스를 포함한 과민반응
아나필락시스 등의 과민반응이 이 약 투여환자에게 보고된 바 있다. (3. 약물이상반응 2)항 참조)
이 약을 투여하는 동안 특히 심장비대증 환자 및 호흡 기능이 현저히 저하된 환자를 위한 심폐소생술 장비 등의 적절한 의학적 지원 조치를 즉시 이용할 수 있어야 한다.
중증 과민반응이나 아나필락시스가 발생하는 경우, 즉시 이 약 투여를 중지하고 적절한 의학적 처치를 시작해야 한다. 아나필락시스 또는 중증 과민반응 후 이 약의 재투여는 위험 및 이익을 고려해야 한다. 일부 환자에서 권장 용량보다 낮은 용량을 더 느린 주입 속도로 재투여한 바 있다. 중증 과민 반응이 발생한 환자에서는 이 약에 대한 탈감작 절차를 고려할 수 있다. 재투여하기로 결정한 경우, 적절한 소생 조치가 가능한 상태에서 극도의 주의를 기울여야 한다. 환자가 주입에 대한 내약성을 보이면 허가된 용량까지 증량할 수 있다. 경증 또는 중등증 과민 반응이 발생하는 경우, 주입 속도를 늦추거나 주입을 일시적으로 중지할 수 있다.
2) 주입관련반응
임상시험에서 주입관련반응은 이 약 주입 도중 및/또는 주입 후 수 시간 이내에 어느 때든 발생한 것으로 보고되었으며 주입 속도가 빠를수록 발생 가능성이 더 높았다. (3. 약물이상반응 3)항 참조)
이 약 주입 시점에 급성 기저 질환이 있는 환자는 주입관련반응에 대한 위험이 더 높을 수 있다. 진행성 폼페병 환자는 심장 및 호흡 기능 손상이 발생할 수 있으며, 이 경우, 주입관련반응의 중증 합병증이 발생할 위험이 더 높아질 수 있다. 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드를 주입관련반응을 예방하거나 줄이기 위해 쓸 수 있다. 그러나, 주입관련반응은 전처치 후에도 여전히 나타날 수 있다.
중증 주입관련반응이 발생하는 경우, 즉시 이 약 투여를 중지하고 적절한 의학적 처치를 시작해야 한다. 중증 주입관련반응 이후 이 약의 재투여는 위험 및 이익을 고려해야 한다. 일부 환자에서 권장 용량보다 낮은 용량으로 더 느린 주입 속도로 재투여한 바 있다. 환자가 주입에 대한 내약성을 보이면 허가된 용량까지 증량할 수 있다. 전처치와 관계없이 경증에서 중등증의 주입관련 반응이 발생하는 경우, 주입 속도를 줄이거나 주입을 일시적으로 중단하면 증상이 완화될 수 있다.
3) 면역원성
이전 치료 경험이 없는 환자 및 치료 경험이 있는 환자에서 이 약 투여 후 항-약물 항체(Anti-Drug Antibodies, ADA)의 발생이 각각 95%, 62% 보고되었다. (3. 약물이상반응 4)항 참조)
주입관련반응과 과민반응은 ADA와 무관하게 발생할 수 있다. 대부분의 주입관련반응과 과민반응은 경증에서 중등증이었으며 표준 진료지침에 의해 관리되었다.
임상시험에서, 대부분의 환자에서 유효성에 대한 ADA의 임상적으로 유의한 영향은 확인되지 않았다.
치료에 반응하지 않는 환자들은 ADA 검사를 고려할 수 있다. 알글루코시다제 알파에 대한 알러지 반응 위험이 있거나 이전의 아나필락시스 반응을 경험했던 환자들에서 IgG 및 IgE ADA를 포함한 이상사례 기반 면역원성 항체 검사를 고려할 수 있다.
4) 급성 심장호흡부전 위험
체액량 과부하에 대한 감수성이 높은 환자 또는 급성 호흡기계 기저 질환이나 심장 및/또는 호흡 기능의 손상이 있어 체액을 제한해야 하는 환자에게 이 약을 투여할 때 주의해야한다. 이 환자들은 주입하는 동안 심장 또는 호흡 상태의 중대한 악화가 발생할 위험이 있다. 이 약을 주입하는 동안 적절한 의학적 지원과 모니터링 조치를 즉시 이용할 수 있어야 하며, 일부 환자들의 경우 개별 필요에 따라 관찰 기간을 연장해야 할 수 있다.
5) 중심 정맥 카테터 삽입을 위한 전신마취 중 심장 부정맥 및 돌연사
심장 비대가 있는 영아발병형 폼페병 환자에 중심정맥 카테터 삽입 또는 기타 수술을 위해 전신마취를 시행할 때 주의해야한다.
심정지 또는 사망을 초래하거나, 심장 소생 또는 제세동이 필요한 심실세동, 심실빈맥, 서맥을 포함한 심부정맥은 심장 비대가 있는 영아발병형 폼페병 환자의 전신 마취와 관련이 있다.

2. 다음 환자에는 투여하지 말 것

재투여에 실패하였을 때, 이 약의 주성분이나 첨가제에 대한 생명을 위협하는 과민반응을 경험한 환자

3. 약물이상반응

1) 임상시험에서 보고된 이상사례
4건의 임상 시험(EFC14028/COMET, ACT14132/mini-COMET, TDR12857/NEO, LTS13769/NEO-EXT)의 통합 안전성 분석에는 이 약 투여 환자 총 142명 (성인 118명, 소아 24명)이 포함되었다.
이 약 투여 환자에서 보고된 중대한 약물이상반응은 오한, 두통, 호흡 곤란, 호흡 고통, 저산소증, 혀 부종, 구역, 소양증, 두드러기, 피부 변색, 흉부 불편감, 발열, 혈압 증가 또는 감소, 체온 증가, 심박수 증가, 그리고 산소 포화도 감소였다.
임상시험에서 이 약을 투여 받은 환자 4.9%가 이 약을 영구적으로 중단하였다. 그 중 4명은 약물이상반응으로 인해 투여를 영구적으로 중단하였으며, 여기에는 중대한 약물이상반응으로 인해 투여를 영구적으로 중단한 3명의 환자가 포함된다.
이 약과 관련해서 치료 중단으로 이어진 약물이상반응은 호흡 고통, 흉부 불편감, 어지러움, 기침, 구역, 홍조, 안 충혈, 두드러기, 홍반이었다.
가장 빈번하게 보고된 약물이상반응 (>5%)은 소양증, 구역, 두통, 발진, 두드러기, 오한, 피로, 그리고 홍반이었다.
통합 안전성 분석에서 이 약을 투여한 2명 이상의 환자 (≥1%)에서 보고된 약물이상반응은 아래 표와 같다.
표1: 임상시험들의 통합 안전성 분석에서 2명의 이상의 환자(≥1%)에서 보고된 약물이상반응

기관계

빈도

이 약 투여 환자

(N = 142)

약물이상반응

환자 수(%)

신경계 장애

매우 흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

두통

어지러움

졸림

진전

작열감

15 (10.6)

5 (3.5)

4 (2.8)

3 (2.1)

2 (1.4)

눈 장애

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

안 충혈

결막 충혈

눈 소양증

눈꺼풀 부종

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

심장 장애

흔하게

빈맥

4 (2.8)

혈관 장애

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

홍조

고혈압

청색증

열감 홍조

저혈압

창백

5 (3.5)

4 (2.8)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

호흡기, 흉곽, 종격 장애

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

기침

호흡곤란

호흡 고통

인후 자극

구인두 통증

5 (3.5)

5 (3.5)

3 (2.1)

3 (2.1)

2 (1.4)

위장관계 장애

매우 흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

구역

구토

설사

입술 종창

혀 종창

복통

상복부 통증

소화 불량

17 (12.0)

4 (2.8)

3 (2.1)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

피부 및 피하조직 장애

매우 흔하게

매우 흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

소양증

발진

두드러기

홍반

홍반성 발진

다한증

손바닥 홍반

소양성 발진

피부 반점

19 (13.4)

15 (10.6)

12 (8.5)

8 (5.6)

4 (2.8)

3 (2.1)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

근골격계 및 결합조직 장애

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

근육 연축

근육통

사지통증

옆구리 통증

4 (2.8)

4 (2.8)

3 (2.1)

2 (1.4)

전신 및 투여부위 반응

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

흔하게

피로

오한

발열

흉부 불편감

통증

인플루엔자 유사 질환

주사부위 통증

무력증

안면 부종

한랭감

열감

나태

11 (7.7)

11 (7.7)

5 (3.5)

4 (2.8)

3 (2.1)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

2 (1.4)

검사

흔하게

흔하게

흔하게

혈압 증가

산소 포화도 감소

체온 증가

3 (2.1)

2 (1.4)

2 (1.4)

후기 발병형 폼페병 임상시험에서 약물이상반응
16~78세의 효소 대체 요법을 받은 적 없는 후기발병형 폼페병 환자 100명을 대상으로 한 비교임상시험 (EFC14028/COMET)에서, 이 약 20 mg/kg (51명) 또는 알글루코시다제 알파 20 mg/kg (49명) 이 투여되었다. 49주의 이중 눈가림 활성대조기간동안, 중대한 약물이상반응은 이 약 투여 환자의 2%, 그리고 알글루코시다제 알파 투여 환자의 6.1%에서 보고되었다. 이 시험에서 알글루코시다제 알파를 투여받은 환자 총 4 명 (8.2%)이 이상 반응으로 투여를 영구적으로 중단하였으며, 이 약 투여 군에서는 영구적으로 투여를 중단한 환자가 없었다.
표 2: 비교임상시험 (EFC14028/COMET)에서 이 약을 투여받은 환자 2명(≥2%) 이상에서 보고된 약물이상반응

기관계

약물이상반응

이 약

(51명)

환자 수 (%)

알글루코시다제 알파

(49명)

환자 수 (%)

신경계 장애

두통

3 (5.9)

6 (12.2)

위장관계 장애

구역

3 (5.9)

5 (10.2)

설사

2 (3.9)

0 (0)

구토

2 (3.9)

0 (0)

피부 및 피하 조직 장애

소양증

4 (7.8)

4 (8.2)

두드러기

3 (5.9)

1 (2.0)

발진

2 (3.9)

3 (6.1)

전신 및 투여 부위 반응

피로

3 (5.9)

3 (6.1)

영아발병형 폼페병 임상시험에서 약물이상반응
ACT14132/mini-COMET 임상시험에서, 영아발병형 폼페병 환자에서의 약물이상반응은 1~12세의 환자 19명에 대한 노출을 기준으로 한다. 약물이상반응은 4명의 환자에서 발생하였으며, 이 약 투여군 환자 2명에서 발진 및 1명에서 두드러기, 그리고 알글루코시다제 알파 투여군 환자 1명에서 발진과 소양증이 나타났다. 해당 임상에서 중대한 약물이상반응은 없었다. 약물이상반응으로 인한 사망 또는 투여중단은 없었다.
2) 아나필락시스를 포함한 과민반응
통합 안전성 분석에서 86명 (60.6%)의 환자가 과민반응을 경험했으며, 이 중 7명에서는 중증 과민반응이 보고되었고, 4명에서는 아나필락시스가 관찰되었다. 일부 과민반응은 IgE 매개 반응이었다. 아나필락시스의 징후 및 증상으로는 혀 부종, 저혈압, 저산소증, 호흡 고통, 흉부 불편감, 기침, 호흡음 이상, 산소 포화도 감소, 인후 긴장, 연하 곤란, 구역, 입술 종창(swelling), 혀 종창, 조음 장애, 어지러움, 전신 부종, 홍조, 열감, 홍반, 손바닥 홍반, 그리고 소양증이 있었다.
중증 과민 반응의 증상으로는 혀 부종, 호흡 부전, 호흡 고통, 전신 부종, 홍반, 두드러기, 그리고 발진이 있었다.
3) 주입 관련 반응
통합 안전성 분석에서 주입관련반응은 이 약을 투여받은 환자 중 약 39.4%에서 보고되었다. 대부분의 주입관련반응은 경증 – 중등증으로 평가되었고 1명을 초과하는 환자에서 보고된 증상은 호흡 고통, 흉부 불편감, 호흡 곤란, 기침, 산소 포화도 감소, 인후 자극, 소화 불량, 구역, 구토, 설사, 입술 종창, 혀 종창, 홍반, 손바닥 홍반, 발진, 홍반성 발진, 소양증, 두드러기, 다한증, 피부 반점, 안 충혈, 눈꺼풀 부종, 안면 부종, 혈압 상승 또는 저하, 빈맥, 두통, 어지러움, 진전, 작열감, 통증 (사지 통증, 상복부 통증, 구인두 통증, 옆구리 통증 포함), 졸림, 나태, 피로, 발열, 인플루엔자 유사 질병, 오한, 홍조, 열감 또는 한랭감, 청색증, 그리고 창백이었다.
6명 (4.2%)의 환자에서 호흡 고통, 저산소증, 흉부 불편감, 전신 부종, 혀 부종, 연하 곤란, 구역, 홍반, 두드러기, 그리고 혈압 상승 또는 저하의 증상을 포함하는 중증 주입관련반응이 보고되었다.
비교임상시험(EFC14028/COMET)에서 주입관련반응은 이 약 투여 환자에서 25.5%, 알글루코시다제 알파 투여 환자에서 32.7% 로 보고되었다. 이 약 투여 후 가장 빈번하게 발생한 주입관련반응은 소양증, 두드러기였고 알글루코시다제 알파군에서는 구역, 소양증, 그리고 홍조였다. 중대한 주입관련반응은 알글루코시다제 알파를 투여한 2명의 환자에서 보고되었으며, 이 약 투여 환자에서는 보고되지 않았다.
4) 면역원성
아발글루코시다제 알파 투여 후 항-약물항체 (ADA)의 발현 빈도는 표3에 나타났다. 혈청전환까지의 시간(중간값)은 8.3주였다.
이전에 치료 경험이 없는 성인 환자들에서, 주입관련반응은 ADA-양성 및 ADA-음성 환자 모두에서 관찰되었다. IgG ADA 역가가 더 높은 환자에서 주입관련반응과 과민 반응의 발생률이 더 높았다. 이전에 치료 경험이 없는 환자에서, ADA 역가가 증가됨에 따라 주입관련반응 발생률이 증가하는 경향이 있었다. 주입관련반응의 발생률은 ADA 최고 역가 ≥12,800범위에서 가장 높게 보고되었고 (69.2%), 중간 ADA 역가 1,600-6,400인 환자에서는 33.3%, 낮은 ADA 역가 100-800인 환자에서는 14.3% 였으며, ADA 음성 환자에서는 33.3% 였다. 효소 대체 요법을 경험한 적 있는 성인 환자 중 주입관련반응 및 과민반응의 발생률은 치료 후 ADA가 발생한 환자가 ADA 음성인 환자에 비해 더 높았다. 이전 치료 경험이 없는 환자 1 명 및 치료 경험이 있는 환자 2명에서 아나필락시스가 발생하였다. 소아환자에서 주입관련반응의 발생률은 ADA 양성 및 음성 환자 간에 유사했다. 치료 경험이 있는 소아 환자 1명에서 아나필락시스가 발생하였다.
비교임상시험 (EFC14028/COMET)에서, 96명 중 81명(84.4%)의 환자에서 투여 후 ADA가 발생했다. 대다수의 환자에서 낮은 범위 내지 중간 범위에서 ADA 역가가 발생했으며, 7명의 환자에서 이 약에 대해 지속적으로 높은 역가의 항체가 보고되었다.
제49주 시점 ADA 교차 반응성 평가 결과, 알글루코시다제 알파에 대해 교차 반응성이 있는 항체 이외에도 이 약에 특이적인 항체가 3명(5.9%)의 환자에서 관찰되었다.
역가가 높은 환자들에서 약력학, 약동학 및 유효성에 대한 다양한 영향이 관찰되었으나, 대부분의 환자들에서 유효성에 대한 ADA의 임상적으로 유의한 영향은 없었다.
표3: 후기발병형 및 영아발병형 폼페병 환자에서의 항-약물항체 (ADA) 발생률

이 약

치료 경험이 없는 환자a 중 이 약에 대한 ADA

치료 경험이 있는 환자b 중 이 약에 대한 ADA

성인

20 mg/kg 격주 (62명)

환자 수 (%)

성인

20 mg/kg 격주 (58명)

환자 수 (%)

소아

20 mg/kg 격주 (6명)

환자 수 (%)

소아

40 mg/kg 격주 (16명)

환자 수 (%)

베이스라인 ADA

2 (3.3)

43 (74.1)

1 (16.7)

2 (12.5)

이 약 투여 후 ADA

59 (95.2)

36 (62.1)

1 (16.6)

9 (56.3)

중화 항체

두가지중화항체 타입 (효소 활성/흡수 모두 저해)

14 (22.6)

5 (8.6)

0

0

효소 활성만 저해

5 (8.1)

6 (10.3)

0

0

효소 흡수만 저해

12 (19.4)

15 (25.9)

0

2 (12.5)

a 소아 환자 2명 포함
b 치료 경험이 있는 환자는 성인 환자의 경우 0.9~9.9년, 소아 환자의 경우 0.6~11.8년 범위에서 임상시험 이전 또는 도중에 알글루코시다제 알파 치료를 받음

4. 상호작용

약물상호작용에 대하여 시험된 바 없다.

5. 임부 및 수유부에 대한 투여

1) 임부
임부에서 이 약의 사용에 관한 자료는 없다. 동물시험에서는 생식 독성과 관련하여 직접적인 유해 효과가 나타나지 않았다. 마우스에서 간접적인 태아 영향은 이 약에 대한 아나필락시스 반응과 관련있는 것으로 간주되었다 (12. 전문가를 위한 정보 4)항 참조). 인간에 대한 잠재적 위험은 알려져 있지 않다. 이 약이 임신 중에 사용하기에 안전한지 여부에 대해 도출된 결론은 없다.
이 약은 산모에 대한 잠재적 유익성이 산모 및 태아에 대한 잠재적 위험보다 클 경우에만 임신 중에 사용해야 한다.
2) 수유부
이 약이 모유에 존재하는지 또는 모유 생성에 영향을 미치는지 여부 또는 수유 중인 유아에 미치는 영향에 대한 자료는 없다. 이 약이 수유 중에 사용하기에 안전한지 여부에 대해 도출된 결론은 없다.
이 약은 수유부에 대한 잠재적 유익성이 수유부 및 유아에 대한 잠재적 위험보다 클 경우에만 수유 중에 사용해야 한다.
3) 수태능
사람의 수태능에 대해 이 약의 영향에 대한 임상시험 자료는 없다. 마우스에 대한 동물시험에서 암컷이나 수컷의 수태능 기능장애는 보이지 않았다.

6. 소아에 대한 투여

6개월 이하의 환자에서 이 약의 안전성 및 유효성은 확립되지 않았다. 2건의 임상시험에서 1~12 세의 영아발병형 폼페병 소아 환자 22명과 9세 및 16세의 후기발병형 폼페병 소아 환자 2명을 대상으로 아발글루코시다제 알파의 안전성과 유효성이 평가되었다.

7. 고령자에 대한 투여

이 약의 임상시험에서 65~74세 환자 14명과 75세 이상 환자 3명이 포함되었다. 65세를 넘는 환자에서 용량 조절은 필요하지 않다.

8. 신장애 환자에 대한 투여

경증의 신장애 환자에서 용량 조절은 필요하지 않다. 중등증 및 중증의 신장애 환자에서 이 약의 안전성 및 유효성은 연구된 바 없다.

9. 간장애 환자에 대한 투여

간장애 환자에서 이 약의 안전성 및 유효성이 연구된 바 없다.

10. 과량투여시의 처치

이 약의 과도한 주입 속도는 안면 홍조를 유발할 수 있다. 임상시험에서 소아 환자들은 2주에 1회 최대 40 mg/kg까지 투여받았으며, 더 많은 용량을 투여한 후에도 특정 징후와 증상은 확인되지 않았다

11. 보관 및 취급상의 주의사항

1) 2℃~8℃에서 냉장 보관한다.
2) 바이알에 표시된 사용기간을 지난 제품은 사용하지 않는다.
3) 이 약은 용해(재구성) 및 희석 후 지체없이 사용되어야 한다. 재구성(용해)된 용액은 2℃~8℃에서 24시간까지 냉장보관 가능하다. 이후, 희석된 용액은 2℃~8℃에서 24시간까지 냉장보관 가능하고, 희석된 용액은 실온(25°C까지)에서 주입시간 포함하여 9시간까지 보관가능하다.

넥스비아자임주 성분·함량

1518.2 기준

성분영문분량
아발글루코시다제알파avalglucosidase alfa 밀리그램

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🌐 해외(미국) 정보 — 아발글루코시다제알파

미국 FDA·NLM 자료 · 2026-10-06 기준

이 성분은 한국어 번역이 없습니다(검수 전 자동 번역 게시는 멈춰 두었습니다). 아래는 미국 FDA 원문입니다 — 원문 라벨(DailyMed).

Hydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme [EPC]

미국에서 쓰이는 곳(적응증)

영어 원문 (미국 FDA 라벨)

is indicated for the treatment of patients 1 year of age and older with late-onset Pompe disease (lysosomal acid alpha-glucosidase [GAA] deficiency). NEXVIAZYME is a hydrolytic lysosomal glycogen-specific enzyme indicated for the treatment of patients 1 year of age and older with late-onset Pompe disease (lysosomal acid alpha-glucosidase [GAA] deficiency). ( 1 )

⚠️ 박스 경고(가장 강한 경고)

영어 원문 (미국 FDA 라벨)

WARNING: SEVERE HYPERSENSITIVITY REACTIONS, INFUSION-ASSOCIATED REACTIONS, and RISK OF ACUTE CARDIORESPIRATORY FAILURE IN SUSCEPTIBLE PATIENTS WARNING: SEVERE HYPERSENSITIVITY REACTIONS, INFUSION-ASSOCIATED REACTIONS, and RISK OF ACUTE CARDIORESPIRATORY FAILURE IN SUSCEPTIBLE PATIENTS See full prescribing information for complete boxed warning. Hypersensitivity Reactions Including Anaphylaxis Appropriate medical monitoring and support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available. If a severe hypersensitivity reaction occurs, discontinue NEXVIAZYME immediately and initiate appropriate medical treatment. ( 5.1 ) Infusion-Associated Reactions (IARs) If severe IARs occur, consider immediate discontinuation and initiation of appropriate medical treatment. ( 5.2 ) Risk of Acute Cardiorespiratory Failure in Susceptible Patients Patients susceptible to fluid volume overload, or those with acute underlying respiratory illness or compromised cardiac or respiratory function, may be at risk of serious exacerbation of their cardiac or respiratory status during NEXVIAZYME infusion. ( 5.3 ) Hypersensitivity Reactions Including Anaphylaxis Patients treated with NEXVIAZYME have experienced life-threatening hypersensitivity reactions, including anaphylaxis. Appropriate medical monitoring and support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available during NEXVIAZYME administration. If a severe hypersensitivity …

쓰면 안 되는 경우

영어 원문 (미국 FDA 라벨)

None. None. ( 4 )

주요 경고·주의

영어 원문 (미국 FDA 라벨)

See boxed warning . ( 5.1 , 5.2 , 5.3) 5.1 Hypersensitivity Reactions Including Anaphylaxis Life-threatening hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in NEXVIAZYME-treated patients. In NEXVIAZYME clinical studies, 67 (48%) NEXVIAZYME-treated patients experienced hypersensitivity reactions, including 6 (4%) patients who reported severe hypersensitivity reactions and 3 (2%) patients who experienced anaphylaxis; 2 (1%) patients who experienced anaphylaxis discontinued from the study. Some of the hypersensitivity reactions were IgE mediated. Symptoms of severe hypersensitivity reactions (e.g., anaphylaxis) included chest discomfort, erythema, generalized edema, hypotension, hypoxia, rash, respiratory distress, tongue edema, and urticaria. Prior to NEXVIAZYME administration, consider pretreating with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids. Appropriate medical monitoring and support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available during NEXVIAZYME administration. If a severe hypersensitivity reaction (e.g., anaphylaxis) occurs, discontinue NEXVIAZYME immediately and initiate appropriate medical treatment. Consider the risks and benefits of re-administering NEXVIAZYME following severe hypersensitivity reactions (including anaphylaxis). Patients may be rechallenged using slower infusion rates at a dosage lower than the recommended dosage. In patients with severe hypersensitivity reaction, …

임신·특수 환자

영어 원문 (미국 FDA 라벨)

8.1 Pregnancy Risk Summary Available data from case reports of NEXVIAZYME use in pregnant women are insufficient to evaluate for a drug associated risk of major birth defects, miscarriage, or adverse maternal or fetal outcomes. However, available data from postmarketing reports and published case reports on alglucosidase alfa (another hydrolytic lysosomal glycogen-specific enzyme replacement therapy) use in pregnant women have not identified a drug-associated risk of adverse pregnancy outcomes. The continuation of treatment for Pompe disease during pregnancy should be individualized to the pregnant woman. Untreated Pompe disease may result in worsening disease symptoms in pregnant women …

미국 제품명 Nexviazyme

미국 부작용 보고(FAERS)에 많이 나온 증상

미국 FDA에 접수된 이 성분 관련 보고 914건 가운데 많이 적힌 증상입니다. 보고 수는 약 때문이라는 증거가 아니며, 많이 쓰는 약일수록 많아집니다. 증상 이름의 한국어는 AI 번역(참고용)이라 영어 원어를 함께 적었습니다.

  1. 1 DRUG SPECIFIC ANTIBODY PRESENT142
  2. 2 적응증 외 사용off label use90
  3. 3 체중 증가weight increased56
  4. 4 부적절한 제품 투여 간격inappropriate schedule of product administration44
  5. 5 체중 감소weight decreased41
  6. 6 호흡 곤란dyspnoea35
  7. 7 발열pyrexia34
  8. 8 피로fatigue33
  9. 9 증상 악화condition aggravated30
  10. 10 ILLNESS30
  11. 11 두통headache28
  12. 12 낙상fall24

미국 리콜 기록

FDA 리콜 기록이 없습니다.

출처: 미국 FDA openFDA(라벨·FAERS·리콜), 미국 국립의학도서관 RxNorm · DailyMed 원문 라벨. 한국어는 오픈드럭 서버 AI(gemma)가 자동 번역한 참고용(사람 검수 전)으로 오역이 있을 수 있으니 반드시 원문을 확인하세요.

허가 정보

품목기준코드
202301044
허가 구분
허가 · 완제의약품
상태
정상
위탁 제조
Genzyme Flanders, Genzyme Corporation, Genzyme Ireland Limited
저장 방법
밀봉용기, 냉장 (2-8℃) 보관
사용 기간
제조일로부터 48 개월
포장 단위
1바이알/상자[바이알(518.2mg)]
ATC 코드
A16AB22
보험 코드
652001461
표준코드
8806520014600, 8806520014617
재심사
재심사대상(4년) 2023-03-29~2027-03-28
최근 변경
2025.06.30
허가 변경 이력
  • · 용법·용량, 2025-06-30
  • · 사용상의 주의사항, 2025-06-30

원문: 식약처 의약품안전나라